2012 欧洲卒中大会上，欧洲学者公布的一项研究表明，胞磷胆碱未能有效治疗中重度急性缺血性卒中。研究未能证实本药对急性缺血性卒中有效，这是又一项对潜在的神经保护剂得出阴性结论的研究。论文于2012年6月10日在线发表于《柳叶刀》（lancet）杂志。[lancet. 2012 jun 9.]       

      在过去的单项研究中，口服胞磷胆碱（二磷酸胞嘧啶胆碱）被认为对神经系统功能及恢复有益，另一项meta分析也得出类似结论。胞磷胆碱已在多个国家上市，是机体由胆碱代谢产生磷酯酰胆碱的中间产物。

      此项随机、安慰剂对照、序贯试验以中重度急性缺血性卒中患者为受试者，并在起病后24小时内以1:1比率将其随机分配基于胞磷胆碱或安慰剂治疗。所有受试者均设盲。主要转归为90天时恢复情况；由nih卒中量表评分≤1、改良rankin评分≤和barthel指数≥95进行综合测定。安全性终点包括接受rt-pa治疗患者的症状性颅内出血、神经功能恶化和死亡率。

      结果显示，共有2298例患者被纳入研究；胞磷胆碱和安慰剂组分别为1148和1150例。基于2078例患者完整资料的第三次中期分析显示治疗无效，因此试验被提前终止。最终随机分析基于2298例患者资料而得出。两组患者的总体回归情况相似。在安全性变量和不良事件发生率方面两组患者无显著差异。

      述评

      澳大利亚西澳大学汉基（hankey）博士：尽管急性缺血性卒中的主要治疗目标为利用rt-pa快速恢复脑灌注，但保护缺血半影区内神经元免受缺氧不良影响亦为补充目标之一。至今为止尚无神经血管保护药物在Ⅲ期试验中被证实有效。一项涉及1652例中重度缺血性卒中患者的荟萃分析显示，胞磷胆碱可显著在3个月随访时可显著改善恢复情况。此项研究的预设亚组分析显示，胞磷胆碱的效果在70岁以上、中度卒中以及未接受rt-pa治疗的受试者中存在显著异质性，因此其结果为假设产生性而非结论性。

      将此项研究结果与既往4项胞磷胆碱试验结合后，胞磷胆碱总体而言可使无残疾生存的几率升高14%。然而，既往试验之间具有明显的异质性，一项研究显示明确获益，3项研究提示获益，另一项则为中性结果。试验异质性的原因可能为方法学或临床差异以及随机错误。尽管试验之间以及患者亚组之间存在差异，但此项研究对胞磷胆碱效果的估计值更具可信性和泛化性。相关指南应依据上述结果加以更新。